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Sei bambini sono guariti grazie a una terapia messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano dopo un lavoro durato 1ben 5 anni e costato circa 30 milioni di euro. Due malattie genetiche, la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica sono state bloccate all’origine grazie alla terapia genica e alle staminali. Nel primo caso il dna di una cellula difettosa viene modificato tramite l’introduzione di un gene sano assemblato in laboratorio. Il dna corretto con la terapia genica appartiene alle staminali, cellule in grado di moltiplicarsi in continuazione garantendo pertanto la permanenza del genoma sano per tutta la vita. Il sangue dei sei bambini trattati a Milano è formato per l”80% da cellule corrette.

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